中药创新药参蓉颗粒获批准开展用于渐冻症患者临床试验

创新奇络论治构建科学治疗体系

中西医结合深化临床研究助力渐冻症“解冻”

日前,由以岭药业自主研发的中药创新药参蓉颗粒收到国家药品监督管理局核准签发的《药物临床试验批准通知书》,准予参蓉颗粒开展用于中医辨证属督元虚损证的肌萎缩侧索硬化症(即渐冻症,ALS)患者的临床试验。作为在中医络病理论指导下研制的创新中药,参蓉颗粒是由河北以岭医院肌萎缩科院内制剂转化而来。据介绍,河北以岭医院肌萎缩科依据络病理论,创新性提出从奇经督络论治肌萎缩侧索硬化症的学术新观点。在过去的30余年间,该科室研制了27个系列医院制剂,并开展了广泛的临床应用,积累了丰富的临床经验,先后被确定为国家中医药管理局“十五”“十一五”和“十二五”重点专科以及中国医师协会的“渐冻人救助服务示范基地”。

专注肌萎缩疾病治疗建立奇络论治体系

肌萎缩侧索硬化症即渐冻症,是运动神经元病中较为常见的一种,属于肌萎缩病。该病发病原因不明,可导致患者肌肉逐渐萎缩和无力,以至瘫痪,甚至失去正常的吞咽、呼吸功能,身体如同被逐渐冻住一样。由于缺乏理想治疗方法,随着病情的进展,患者一般在3～5年内就会面临生命危险。

渐冻症属于罕见病、疑难病,治疗难度大,患者常常会因“求医无门”而失去治疗信心,甚至放弃治疗。关注到渐冻症患者的痛苦,河北以岭医院早在1992年建院之初,在吴以岭、陈金亮、李建军等专家的指导下就成立了肌萎缩科,立志钻研以渐冻症为代表的肌萎缩类疾病,新老专家带领河北以岭医院肌萎缩科团队,从建科至今三十年来始终专注于渐冻症等疑难病症探索治疗,共同钻研中医经典,探索前沿研究,不断在临床中总结提高、攻克难题,终于总结形成了一套独具特色又行之有效的中西医结合治疗体系。

由于渐冻症等运动神经元病常表现为肌肉的萎缩、无力症状,因此在中医认识中被归为痿病,河北以岭医院肌萎缩科通过大量临床和深入探索认为该病位深至脑、髓,属于督元虚损,通俗来说就是已伤及生命的“根本”,因此治疗难度极大。针对这一病机,该科依据中医传统经典中奇经、络脉相关论述,结合治疗实践,发展出“奇络论治”的治则,创新提出以“扶元起萎、养荣生肌、益气通络”为原则,采用五脏分证、三焦分治,研制对症方药,创新特色疗法,内服、外用、康复相结合,经临床验证,针对吞咽困难、呼吸困难、肌张力高、肢体无力、情绪不稳等相关病症采用综合系统的治疗方案,力争起到改善或延缓发展的作用。

中西医结合创新攻关促进科研与临床价值转化

在奇经络脉理论指导下,河北以岭医院肌萎缩科对渐冻症等肌萎缩类疾病的认识不断深化,这也引导着该科在药物研发、新疗法探索方面持续探索,并结合干细胞等现代医疗先进技术创新攻关,取得了突出成就。对于在科研上所取得的成果,河北以岭医院肌萎缩科又很快运用于临床,为疾病治疗提供了更多有效的治疗途径,给予了渐冻症等罕见病患者坚持治疗的希望。该科建设了专门的资料中心,保留科室历年病例及科研资料,并配有全套信息检测设备,以便随时查阅国内外最新进展,并结合临床实例实现科研于临床的及时转化。

目前,河北以岭医院肌萎缩科已研制了27个系列医院制剂,其中肌萎灵、重肌灵、芪龙益气散等一系列治疗药物,有助于延缓或改善渐冻症等疾病的呼吸困难、肢体活动不利、肌力下降、肌肉萎缩、肌肉跳动、肌肉僵硬或萎软、构音不清等症状。本次被国家药品监督管理局核准开展临床试验的中药创新药参蓉颗粒,即是从院内制剂肌萎灵胶囊发展而来。

在将研发的特色中药辨证应用于不同类型、不同证型的肌萎缩疾病的同时,河北以岭医院肌萎缩科还配合针灸、穴位注射、肛管疗法、骶管滴注、蜡疗、音乐疗法、外用药膏等特色疗法,以及吞咽困难治疗仪、神经肌肉治疗仪、无创呼吸机等专门仪器,能够针对性地改善吞咽、呼吸、肌肉力量及心理状况,综合调治,控制病情,延缓发展。

2018年,在国家中医药管理局、中华中医药学会制订疑难病诊疗法时,河北以岭医院肌萎缩科牵头制订了运动神经元病、重症肌无力、进行性肌营养不良三种疾病的中医临床路径和中医诊疗方案,成为国内中医治疗该病的权威指导方案,充分显示了该学科在全国同类学科中的优势地位;不仅仅是中医治疗的深入研究,他们对干细胞对神经恢复作用也做了深入的探讨和循证研究,尤其是中医和干细胞治疗的协同作用。2021年他们主研的“脐带间充质干细胞联合中药治疗肌萎缩侧索硬化症有效性与安全性的临床研究”被国家卫健委、国家干细胞委正式批准,成为国内至今唯一正规批准干细胞治疗渐冻症的科研项目,也体现了该科室中西医结合研究处于领先地位。

历经三十年发展,目前河北以岭医院肌萎缩科共拥有40名中西医结合等高层次人才,科室已成为国家中医药管理局“十五”“十一五”“十二五”重点专科建设单位、河北省中医肌萎缩治疗中心、河北省中医重点专科,石家庄市著名专科、中华中医药学会全国中医药专科继续教育基地、中国医师协会渐动人救助基地。

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序贯支持坚持科学治疗观助力患者回归生活

“渐冻症目前虽然尚无能彻底治愈的特效方法,但对于该病的研究却一直没有停止,而且随着社会对渐冻症的关注和相关研究水平的提高,渐冻症的临床诊治也取得了明显进展。因此,患者应树立信心,在规范、综合的治疗、护理帮助下,坚持治疗和康复,积极面对疾病。”河北以岭医院肌萎缩科主任李建军表示,受病情进行性发展、逐渐加重等疾病特点影响,渐冻症患者几乎是“眼睁睁”地看着自己的生命流逝,这种痛苦往往会给患者带来沉重的精神打击,影响治疗信心。因此,在多年的临床实践中认识到这个问题后,河北以岭医院肌萎缩科团队提出了针对渐冻症等肌萎缩病的“科学治疗观”,即在科学评估基础上进行规范有序治疗和康复护理培训,在不同的疾病阶段,予以不同的治疗方案、用药,同时饮食、康复、呼吸支持等相关护理措施也要适时进行相应的调整侧重,依照序贯支持原则,使患者真正从中获益;同时,医生更要帮助患者及其家庭建立对疾病的正确认识、全面综合且具有长远眼光地看待疾病,认识到渐冻症虽然属于罕见病、疑难病,但如果能早期诊断治疗,选择规范治疗和正确的护理康复,长期坚持下去,患者仍是可以在一定程度上提高生活质量,延缓病情发展的,从而帮助患者建立治疗信心,积极面对疾病。

序贯支持治疗是帮助渐冻症患者树立治疗信心的一个重要措施。首先,在用药上应实现一定的“有序”。用于渐冻症治疗的药物,有些是有限使用的,即只针对疾病的某一阶段或某种特殊类型应用,因此对于这类药物的应用就要仔细辨证,精准用药,不可不分青红皂白地应用于渐冻症的全程。其次,在渐冻症不同的疾病阶段,饮食、康复、呼吸支持等相关护理措施也需要有相应的调整侧重。例如,在疾病早期刚出现肌肉跳动表现时,即应引起注意,及早诊断并进行治疗干预;当出现吞咽困难时,则要开展胃造瘘;当呼吸肌受影响、无法自主呼吸时则可通过气管切开、使用呼吸机辅助呼吸。

只有治疗、护理在疾病不同阶段适时调整,患者才可能真正从中获益,达到延长寿命、改善生活质量的目的。为此,河北以岭医院肌萎缩科联合中国医师协会制作了《渐冻人实用护理指南光盘》,成为了国内首部渐冻人的护理指导,并在2020年发布了专业护理视频,为渐冻症患者及其家属提供了专业的护理指导;该科还开设了渐冻症专业护理门诊,为患者序贯支持康复护理,提高生命质量。

2019年3月,河北以岭医院与上海蒲公英渐冻人罕见病关爱中心开设了患者就诊的绿色通道,并合作成立“暖冰病房—胃造瘘关爱基地”,开启了一种新模式的探索,为“渐冻人”患者提供人性化、跨团队整合性医疗照护、精准的营养支持以及现代化的辅助生活治疗设备;“暖冰病房”也逐渐成为“渐冻人”之间的一个交流平台,让患者们互相关怀、互相打气。此外,河北以岭医院肌萎缩科与上海蒲公英渐冻人罕见病关爱中心在正式开展合作后,还开展了“走访病友千里行”等一系列公益活动,通过上门指导治疗护理事项、治疗费用减免、捐赠等方式,为更多渐冻症患者带去了希望。

2022年1月,河北以岭医院肌萎缩科在充分筹备的基础上,开展了“让爱回家”活动,即通过序贯支持原则指导医疗、康复、护理,帮助渐冻症患者特别是已气管切开者实现家庭养护,从而促进渐冻症患者更好地回归社会、回归生活,减轻家庭经济负担,提高生存质量,自“让爱回家”活动开展以来,目前已有数位气管切开的渐冻症患者实现了回归家庭养护,实现了与正常家庭生活的“联结”,在熟悉、放松的家庭环境中实现了病情的平稳控制。

从科室成立至今,三十多年来河北以岭医院肌萎缩科已经治疗了来自30多个国家和地区的约10余万名患者,并取得了显著的疗效。李建军主任在多年的临床诊疗中,对渐冻症的治疗和科研积累了丰富的经验,他对此总结为“把握现在,展望未来”,这八个字既是他这些年来到治疗感受,也是他对于渐冻症患者的建议和鼓励。李建军主任表示,渐冻症目前虽然尚无能彻底治愈的特效方法,但对于该病的研究却一直没有停止,而且随着社会对渐冻症的关注和相关研究水平的提高,渐冻症的临床诊治也取得了明显进展。因此,渐冻症患者一定要树立信心,积极进行规范治疗,千万不要轻言放弃。

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